Reduz a progressão da doença
A nova terapia genética consiste na injecção, no cérebro, de um líquido composto por versões saudáveis do gene CLN2 e por vírus adeno-associado. Este tratamento apresentou resultados eficazes e seguros contra a doença de Batten.
Uma nova terapia genética, que consiste na injecção de um vírus inofensivo no cérebro, apresentou resultados eficazes e seguros contra a doença de Batten, uma patologia neurodegenerativa mais comum da infância. As crianças atingidas por esta patologia nascem com uma mutação no gene CLN2, o que provoca uma deficiência na enzima TTP-1. Esta alteração genética impede a enzima de evitar o bloqueio dos neurónios com substâncias tóxicas. De acordo com o relatório, publicado na edição online da revista Human Gene Therapy, os médicos criaram seis pequenos buracos no crânio do doente, através dos quais injectaram, no cérebro, um líquido composto por versões saudáveis do gene CLN2 e por vírus adeno-associado. Este vírus vai depositar o gene nas células cerebrais que, por sua vez, readquirem a capacidade de produzir a proteína que se apresenta em falta na doença de Batten. Os pacientes testados foram acompanhados durante 18 meses. Após este período, os investigadores verificaram que a terapia genética permite reduzir a progressão da patologia.
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